Генная терапия в лечении мышечной атрофии оказалась эффективной у собак
![](https://regmedru.com/sites/default/files/%D0%9E%D1%85%D0%BE%D1%82%D0%BD%D0%B8%D1%87%D1%8C%D0%B8-%D1%81%D0%BE%D0%B1%D0%B0%D0%BA%D0%B8-%D0%B3%D0%BE%D0%BD%D1%87%D0%B8%D0%B5-%D0%91%D0%B8%D0%B3%D0%BB%D1%8C.jpg)
Наследственная мышечная атрофия (НМА) возникает в результате мутации в генах, отаетственных за белок myotubularin (МТМ), необходимый для нормальной работы мышц. Щенки с этой природной мутацией обнаруживают некоторые сходные симптомы с детьми, имеющими тот же дефектный ген. Нарушения в работе гена вызывает фатальную потерю мышечной массы - и собаки, и дети с этим заболеванием, как правило, сильно уступают в развитии из-за трудностей с дыханием.
В течение многих десятилетий исследователи пытались найти подходящие способы лечения генетических заболеваний мышц, как НМА. Четыре исследовательские группы в Соединенных Штатах и Франции нашли способ безопасно заменить болезнетворный ген MTM на здоровую копию во всей мускулатуре пострадавших собак. В настоящее время ученые пытаются определить наиболее эффективную дозировку и сроки. Их самые последние результаты были опубликованы в Molecular Therapy.
Статья сообщает, что больные собаки, которые были подвергнуты однократной инфузии корректирующей генной терапии, были неотличимы от нормальных животных один год спустя.
"Эта технология позволила восстановить собак, которые в противном случае погибли бы" сказал д-р Мартин К. "Кейси" Чайлдерс, ведущий исследователь. Чайлдерс является профессором восстановительной медицины в Университете штата Вашингтон школы медицины и содиректор Института стволовых клеток и регенеративной медицины.
Подробнее: https://www.sciencedaily.com/releases/2017/02/170216103941.htm