Модифицированный CRISPR/Cas9 эффективно исправил у взрослых мышей точечную мутацию, приводящую к развитию фенилкетонурии
Исследователи смогли исправить точечную мутацию, приводящую к развитию фенилкетонурии, в ДНК клеток печени у взрослых мышей, в результате чего мыши вылечились. Для этого ученые модифицировали «редактор оснований» на основе белка Cas9 таким образом, чтобы его ген можно было доставить в печень при помощи вирусного вектора.
Ссылка на публикацию https://nplus1.ru/news/2018/10/09/split-editor