Одна из самых горячих тем в прошлом году в регенеративной медицине была дискуссия о необходимости реформы регулирования при Управлении качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), так что не удивительно, что эта тема была предметом первой основной дискуссии в 2016 году на World Stem Cell Summit в Уэст-Палм-Бич, штат Флорида.

Мартин Макглинн (Martin McGlynn), бывший генеральный директор StemCells Inc., сказал, что одной из самых больших проблем является длительность процесса регистрирования и прохождения клинического исследования, которое занимает около 15-20 лет и не дает возможности быстро подстраиваться под потребности современного общества. К тому же, стратегические инвесторы не будут вкладывать деньги, пока они не увидят хороших результатов 2 фазы исследований.

"Нам необходимо делать великую науку, разрабатывать и проводить масштабные клинические испытания, но в то же время нам необходимо создать устойчивую бизнес-платформу, чтобы осуществлять задуманное" 

Он назвал 21st Century Cures Act, который одобрил Сенат США, хорошим стартом, но заметил, что многие из проблем все же не будут решены. Макглинн предупредил, что если мы не будем предпринимать дальнейшие шаги, мы рискуем остаться позади остальной части мира:

"Многие компании в Японии, Китае и Австралии быстрее признают ценность многих продуктов и подходов, для использования которых здесь, в США, приходиться длительное время бороться."

Marc Scheineson был последним оратором. Он возглавляет юридическую практику пищевых продуктов и лекарств в Вашингтоне (юридическая фирма Alston & Bird) и является бывшим юристом по вопросам законодательства в FDA. Он начал свое выступление с того, что сказал: "Я юрист из Вашингтона, округ Колумбия, и я здесь, чтобы помочь вам."

По словам Scheineson, часть проблемы заключается в том, что FDA была создана задолго до того, как клеточная терапия стала возможной, и поэтому оно старается изо всех сил соответствовать новым подходам и методам - уместить применение стволовых клеток в традиционные рамки утверждения лекарственных веществ. В результате, это приводит к появлению совершенно отдельных регуляторных процессов для трансплантации человеческих органов и кровеносных сосудов, или для использования цельной крови или компонентов крови.

Он рассказал, что все это похоже на басню о Златовласке и трех медведях. Некоторые из процессов регулирования слишком "аппаратны" и приводят к затягиванию процесса, который к тому же стоит миллиарды долларов. С другой стороны, некоторые из процедур регулирования являются слишком мягкими, позволяя клиникам применять непроверенные методы лечения. "Нам нужен подход, который смешивает правила, которые являются только правильными".

Scheineson согласился с Макглинн, что21st Century Cures Act - это хорошее начало, но этого недостаточно, до сих пор FDA в значительной мере опирается на использование традиционных критериев для регулирования стволовых клеток, а также оставляет толковать этот закон на усмотрение FDA.

"Это первый шаг, эксперимент, увидеть, сможем ли мы разбить затор и посмотреть, будет ли возможность проводить продукты по доступной BLA (Лицензия для применение биопрепаратов - она необходима, чтобы иметь возможность продать продукт, как только он будет одобрен FDA). Но важно не сделать ошибки, и я считаю, что FDA должен воспользоваться этой возможностью для продвижения инноваций, а не оборонительно защищать "статус-кво".

Источник: https://blog.cirm.ca.gov/2016/12/08/why-goldilocks-could-provide-the-ans...