FDA одобрило первый препарат для генной терапии, основанный на использовании РНК-интерференции
Впервые в истории лекарственное средство, подавляющее гены, получило нормативную поддержку в США. Лекарство, известное как патисиран,может вылечивать наследственный транстиретиновый амилоидоз (hATTR), из-за которого в организме накапливаются мутировавшие белки, воздействующие на работу сердца и нервной системы.
Ссылка на публикацию https://naked-science.ru/article/sci/fda-odobrilo-pervyy-preparat