Биотехнологическая компания Voyager Therapeutics думает, что может расширить действие L-ДОФА, используя удивительный подход: генная терапия. Компания, базирующаяся в Кембридже, штат Массачусетс, уже проводит тестирование нового терапевтического подхода с участием пациентов с болезнью Паркинсона, которые согласились на операцию на головном мозге с инъекцией  ДНК.

Пациенты с болезнью Паркинсона, которые принимают препарат L-Dopa, неизбежно разочаровываются в лечении. Сначала, в первый месяц, их симптомы (которые включают тремор и проблемы устойчивости) будут взяты под контроль. Но с течением времени препарат становится менее эффективным - пациенты начинают нуждаться в сверхвысоких дозах, которые со временем также перестают помогать.

"Они чувствуют себя хорошо в первое время, но потом организм начинает очень хаотично реагировать на L-Дора" говорит Krystof Bankiewicz, ученый Калифорнийского университета, который разработал план генной терапии и является одним из основателей Voyager. "Этот способ терапии призван восстановить фермент и дать ему возможность «работать» в течение более длительного периода времени."

Источник: Manufacturing Dopamine in the Brain with Gene Therapy, Antonio Regalado

https://www.technologyreview.com/s/602193/manufacturing-dopamine-in-the-...