Клинические испытания лечения врожденного буллезного эпидермолиза с применением генной терапии
Компания Abeona Therapeutics, работа которой ориентирована на внедрение и использование генной терапии для лечения редких и опасных для жизни заболеваний, объявила о том, что пятый пациент был включен в Фазу 1/2 клинических испытаний для EB-101 (генетически скорректированные трансплантаты кожи).
Применение EB-101 является ведущей программой компании для пациентов, страдающих рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (РДБЭ) - тяжелой формой буллезного эпидермолиза (БЭ), разрушительного, угрожающего жизни генетического заболевания кожи. БЭ характеризуется генерализованным образованием пузырей, эрозиями, атрофическими рубцами, ониходистрофией и утратой ногтей, псевдосиндактилией пальцев рук и ног. Поражение кожи носит обширный и устойчивый к терапии характер.
Также известный как синдром "бабочки", РДЭБ - редкое генетическое заболевание кожи, которое вызвано отсутствием гена (COL7A1), который кодирует белок коллагена VII типа(С7). У пациентов с РДЭБ, или как их еще называют у детей-бабочек, развиваются крупные, сильно болезненные волдыри и хронические раны от незначительной травмы кожи и в настоящее время нет лечения, одобренного FDA.
Фаза 1/2 клинических испытаний с использованием генетически-скорректированных кожных трансплантатов показал безопасность применения, а главное многообещающие результаты заживления ран. Исследователи в Стэнфорде в настоящее время расширяет охват пациентов подросткового возраста для испытания Фазы 1/2, чтобы определить безопасность и эффективность трансплантатов. Клинические данные о первых четырех пациентов, включенных в исследование Фазы 1/2 недавно были представлены на первом пленарном заседании Общества исследовательской дерматологии.
Источник: Abeona Therapeutics Enrolls 5th Patient in Phase 1/2 Gene Therapy Clinical Trial for Epidermolysis Bullosa