Муковисцидоз (МВ) характеризуется накоплением густой слизи в легких и связан с высоким уровнем заболеваемости бактериальной инфекцией. В основе заболевания лежит мутация в гене CFTR (Cystic fibrosis transmembrane regulator), регулирующем трансмембранную проводимость. Генная терапия, использованная для доставки нормальной копии гена CFTR, показала значительные успехи в доклинических моделях и клинических испытаниях; Тем не менее, в настоящее время методы доставка генов оказалась неэффективной - наличие нормальной копии гена не приводит к устойчивому выражению функционального CFTR в дыхательных путях.

Два исследования в выпуске JCI (Journal of Clinical Investigations) сообщают разработку и использование вирусного вектора как способ доставки CFTR на животных моделях.Группа ученых под руководством Patrick Sinn и Paul McCray Jr. из Университета штата Айова разработали лентивирусный вектор, с помощью которого ген был доставлен в клетки через нос у новорожденных мышей с муковисцидозом. Анализ результатов показал доказательства функциональной экспрессии CFTR в дыхательных путях. Вторая группа под руководством Joseph Zabner из Университета штата Айова и David Schaffer из Университета Калифорнии, Беркли, создала аденоассоциированный вирус (AAV), который опосредовал экспрессию функционального CFTR в дыхательных путях в течение 1 недели у старых, больных муковисцидозом, свиней.

Вместе эти отчеты показывают, что технология вирусных векторов потенциально может повысить эффективность генной терапии CFTR.

Источник: Viral vector-based approaches could improve effectiveness of CFTR gene therapy

http://www.news-medical.net/news/20160909/Viral-vector-based-approaches-...