Исследователи из Бостонского центра детской онкологии и заболеваний крови сообщили, что применение генно-инженерных конструкций вызывает заметное уменьшение признаков серповидноклеточной анемии у мышей.
Учеными была предложена безопасная стратегия для персонализированного лечения бета-талассемии - результаты показывают, что гемопоэтические стволовые клетки, полученнык путем CRISPR / cas9 - коррекции IPS клеток, производят нормальный HBB белок у мышей без онкогенного потенциала.
В "MIT Technology review" опубликованы первые результаты клинического исследования по генной терапии прогрессирующей болезни Паркинсона, проводимого Voyager Therapeutics совместно с Массачуссетским технологическим институтом. Результаты работы показывают восстановление продукции L-дофамина после введения препарата на основе ААВ с геном AADC.
